2025年9月14日，作为中国国际服务贸易交易会（简称 “服贸会”）健康卫生服务专题的重头戏，2025年罕见病大会暨儿童 ITP 诊疗新进展研讨会在首钢园脱硫车间圆满召开。本次大会由北京慢性病防治与健康教育研究会牵头主办，首都医科大学附属北京儿童医院血液病科（隶属血液二支部）倾力协办，以“小群体，大关爱”为主题，深度聚焦罕见病诊疗领域的前沿技术突破与临床进展，新质生产力在儿童血液病诊疗场景中的创新应用与实践落地。

此次罕见病大会汇聚国内外罕见病诊疗领域顶尖专家学者，围绕儿童免疫性血小板减少症（ITP）诊疗新进展、精准医疗应用等关键议题展开深度研讨。大会旨在通过强化疾病认知普及，搭建“政-产-学-研-医”协作桥梁，推动诊疗政策优化与科研成果转化，切实破解罕见病患者就医难题，持续提升罕见病患者（尤其是儿童群体）的医疗保障水平，提升患者生活质量，为推动我国罕见病医疗事业高质量发展注入新动能。开幕式由北京儿童医院血液病科主任、血液二支部书记吴润晖主持。

大会现场议程紧凑高效，学术氛围浓厚热烈。北京慢性病防治与健康教育研究会会长陶茂萱、首都医科大学附属北京儿童医院党委书记张国君、中华医学会儿科分会前任主委王天有先后登台致辞。各位嘉宾在发言中均着重强调，罕见病虽涉及“小群体”，却关乎“大民生”，其防治工作是衡量社会医疗保障水平与文明程度的重要标尺；而儿童血液病作为罕见病领域的重点关注方向，其诊疗技术的创新突破与服务体系的完善，需要政府、医疗机构、科研院所、企业等多方力量协同发力，形成共建共享的防治合力，让每一位患病儿童都能享受到高质量的医疗服务。

学术交流环节作为大会核心亮点，吸引国内外顶尖专家齐聚，以专题报告形式分享领域内最新研究成果，为现场参会者带来兼具国际高度与临床实用性的诊疗思路，有效推动跨地域、跨机构的学术碰撞与经验互鉴。其中，美国威尔康奈尔医学院专家以“儿童ITP四线治疗策略优化”为核心议题，深度结合国际多中心临床研究的详实数据，系统解析不同治疗方案的适用人群筛选标准、疗效差异对比维度及安全性管理关键要点，针对临床中棘手的难治性ITP病例，提出可落地的系统性解决方案，为全球范围内的治疗方案标准化提供重要参考；复旦大学附属中山医院专家则从疾病本质出发，聚焦ITP免疫机制的创新研究，梳理免疫调节剂、生物制剂等药物的作用靶点机制与临床应用逻辑框架，为优化免疫治疗方案、减少治疗相关不良反应提供新的学术方向；山东大学齐鲁医院专家创新采用“基础研究+临床案例”双轨呈现模式，深入剖析CD38单抗治疗ITP的分子机制，重点阐释该药物在调节免疫微环境平衡、改善血小板生成与破坏失衡状态中的关键作用，为推动靶向治疗在儿童ITP领域的应用奠定理论与实践基础。

专家共识环节聚焦临床核心需求，以TPO-RAs（血小板生成素受体激动剂）药物临床应用为核心议题，旨在通过多维度经验整合与证据论证，形成更具实操性、指导性的临床用药规范，为一线医生提供明确用药依据。其中，首都医科大学附属北京儿童医院专家依托科室多年积累的丰富临床实践数据，围绕“TPO-RAs药物合理及个体化用药”“TPO-RAs药物减停药策略” 两大关键方向深度分享经验：从患者年龄分层、病情严重程度分级、合并症类型等核心维度，提出精细化分层用药建议；并基于长期随访的真实世界数据，系统梳理不同治疗阶段的减药节奏把控要点与停药后的监测指标体系，为避免药物滥用、减少停药后复发风险提供科学参考。青岛大学附属医院专家则进一步补充该类药物在急诊救治、长期维持治疗等不同临床场景下的有效性数据，同时分享多中心联合监测的安全性结果，通过跨机构数据交叉验证，进一步夯实TPO-RAs药物临床应用的证据基础，增强共识内容的可信度与普适性。

讨论环节气氛热烈，来自全国多家三甲医院的专家围绕儿童ITP诊疗中的难治病例处理、特殊人群用药禁忌、多学科协作模式等难点问题各抒己见，展开深度思辨。北京儿童医院血液二支部成员结合日常临床实践中的典型案例，积极参与观点交流，推动抽象学术观点向可落地的临床方案转化，切实打通 “理论-实践”衔接通道。

大会尾声，北京儿童医院血液病专家吴敏媛与吴润晖主任共同主持总结环节，高度肯定本次大会的核心价值：本次大会既同步呈现了国际罕见病诊疗领域的前沿研究成果，为国内学界打开全球视野；又聚焦临床痛点形成实操性强的专家共识，为儿童血液病诊疗工作提供清晰路径。

此次大会的成功举办，不仅为国内外罕见病领域搭建了高效的学术交流与合作平台，更充分彰显了北京儿童医院血液二支部及所属血液病科在儿童血液病诊疗领域的专业引领力与行业影响力。展望未来，相关团队将持续以“创新机制、创新技术”为核心指引，深耕儿童血液病早筛技术革新、诊疗方案优化与科研成果转化，为我国罕见病防治事业注入更多动能，助力“健康中国 2030”战略在儿童健康领域落地生根。

血液二党支部、血液病科、血液团支部