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北京儿童医院刘小荣教授最新研究成果在Cell出版社合作伙伴期刊上发表
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近期,首都医科大学附属北京儿童医院刘小荣研究团队、浙江大学医学院附属第一医院及浙江大学转化医学研究院梁平教授、北京大学第一医院肾内科暨北京大学肾脏病研究所于峰教授在Cell出版社合作伙伴期刊Stem Cell Reports(IF 7.765)上发表了不典型溶血尿毒综合征(aHUS)的研究成果。该研究揭示了aHUS的潜在治疗靶点,刘小荣教授、于峰教授、梁平教授为论文的通讯作者。

aHUS常累及儿童,是一种罕见的急危重性肾脏疾病,临床常表现为微血管病性溶血性贫血、血小板减少和急性肾损伤,且预后差。在抗补体治疗应用之前,急性期病死率高达20%,终身透析依赖及死亡率高达50%,目前国内尚无抗补体治疗药物。

既往研究发现补体旁路途径过度激活引起的内皮损伤是aHUS疾病发生的中心环节。北京儿童医院刘小荣研究团队的队列研究发现汉族儿童aHUS患者约有60%以上存在抗H因子抗体,远高于北美及欧洲报道,并提出抗H因子抗体为汉族aHUS患儿发病的主要原因。在抗补体H因子抗体相关aHUS患者中,64%的患者存在补体H因子相关蛋白1/3基因缺失。经过10年的努力探索,刘小荣团队制定了免疫抑制联合血浆置换的综合治疗方案,大大降低了死亡率及终身透析依赖率。但抗补体H因子抗体相关aHUS发病机制尚不明确。

这项研究发现了aHUS患者特异性诱导多能干细胞(iPSC-ECs)表现出内皮功能的固有缺陷,导致诱导多能干细胞内皮细胞凋亡。研究提示了信号通路p38可以作为抗补体因子H自身抗体相关性aHUS的潜在治疗靶点。

肾病一科


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