近日，中华医学会公布《关于2024年中华医学科技奖奖励的决定》，对2024年中华医学科技奖获奖项目（人）进行表彰奖励。北京儿童医院吴润晖教授团队牵头申报的“儿童血友病个体化预防治疗‘中国方案’的建立及临床应用”项目喜获中华医学科技奖医学科学技术奖三等奖。

“儿童血友病个体化预防治疗‘中国方案’的建立及临床应用”项目是由吴润晖教授带领的北京儿童医院血友病多学科综合管理团队历经近20年探索、紧密结合中国国情，创建的适合中国现状且与国际治疗接轨的儿童血友病治疗“中国方案”。该项目让国内血友病诊疗更本土化、规范化、个体化、精准化，让中国患儿彻底告别轮椅、重返校园，实现“零出血”治疗目标，取得系列创新性研究成果。

该项目首创“小剂量预防治疗方案”，解决中国儿童血友病治疗可及性的难题：2005年起，用比国际方案节约3/4费用的小剂量方案，让中国血友病患儿治得起，并达到较前减少80%出血效果。成果获得国内外指南的认可,推荐在发展中国家使用。

该项目还创新性提出“个性化治疗理念”，突破小剂量无法阻断关节病变进展的困境：基于临床症状个体化调整治疗，不增加总治疗费用，进一步减少关节出血次数，首次实现了中国血友病治疗理念与国际并轨。

项目首次完善和研发“本土化评估工具”，助力血友病个体化方案制定：完成儿童血友病预防治疗评价系列量表制定；创新性提出“综合评价体系”并建立评分系统；首创中国儿童血友病群体药代动力学模型并自主研发个体化给药软件。

项目通过开展系列关键性临床研究，成功创建“中国方案”2015-2017年的CHIPS研究，通过双中心、前瞻性升阶梯个体化预防治疗，证实个体化治疗效果，奠定“中国方案”基础；2016-2018年的首都特色重点项目，在CHIPS研究基础上通过单中心、前瞻性研究，完成“中国方案”建立，研究结果较德国同期同类研究达到了“增效减负”效果；2021年开始的LEAPS研究，通过多中心、前瞻性、推广性研究，证实临床效果、推广“中国方案”。

该项目基于以上研究成果共发表论文138篇（SCI 89篇）；累计牵头及制定指南/共识15篇；获批国家级、国际合作等课题26项，累计经费1500余万；建立全国儿童出血性疾病病人双向转诊体系；牵头举办全国血友病儿科会议16次；国际报告交流80余次，国内专业学术会议报告500余次。研究成果推广应用至全国百余家医院，培训各级医师超过10万人次，服务患者超过100万人次，累计节约医疗成本过百亿元。项目成果提高了中国血友病防治水平，对助力“健康中国”建设进程具有战略性意义。这一系列成就不仅标志着中国在血友病防治领域迈出了坚实步伐，也生动诠释了如何将新质生产力转化为实际的社会治理效能，为中国式现代化建设贡献了力量。

“中华医学科技奖”是中华医学会面向全国医药卫生行业设立的科技奖，旨在奖励医学科学技术领域有杰出贡献的个人和集体，对提高中国医学科技创新能力和科技水平，推广和普及先进医学科学技术，激励科技人员攀登科技高峰将起促进作用。

血液病科、科研处