血栓性微血管病（thrombotic microangiopathy，TMA）是内皮细胞损伤及凝血异常引起的以微血管性溶血、血小板减少、微血管血栓形成和多器官功能衰竭为主要表现的临床综合征。造血干细胞移植相关TMA[hematopoietic stem cell transplantation（HSCT）-associated thrombotic microangiopathy，TA-TMA]是HSCT后严重并发症之一，通常发生在移植后150天内，其起病隐匿，进展迅速，患者常有脏器功能损害，病死率极高，早期诊断困难且治疗手段有限。目前，由于诊断标准的不统一，报道的TA-TMA发生率从0.5%～76%。而大中心的回顾性研究表明TA-TMA的发生率可能是在10%～25%。据报道，女性发病率高于男性，黑人发病率较高。TA-TMA在异基因造血干细胞移植后更为常见，同时也是自体移植的重要并发症。TA-TMA主要包括血栓性血小板减少性紫癜（thrombotic thrombocytopenic purpura，TTP）、溶血尿毒综合征（haemolytic uraemic syndrome，HUS）、微血管性溶血性贫血（microangiopathic haemolytic anaemia，MARA）、药物诱导的血栓性微血管病（drug-induced thrombotic microangiopathy，DITMA）等。

【发病机制】 TA-TMA是HSCT后的严重并发症，是一系列临床异常的血管损伤与血栓形成，病理特点是全身多器官微血管内皮损伤，其内皮损伤涉及多种机制的参与。

【临床表现】 TA-TMA的典型临床表现是贫血和血小板减少的相对急性发作，同时伴有外周血碎裂红细胞。在大多数患者中，血清乳酸脱氢酶（lactic dehydrogenase，LDH）增加，同时伴有急性肾功能障碍，而且肾脏是TA-TMA最常累及的器官，常提示预后不良。神经系统功能障碍可发生于50%左右的TA-TMA患者中，主要表现为意识障碍和痉挛，但不仅限于此。其次，TA-TMA患者也可表现为肠道、肺和心脏功能的受累。TA-TMA的临床表现很广，可能是危及生命的神经或肾脏并发症，也可能只是无症状性贫血，伴有血小板减少轻度肾功能障碍，因此，为早期诊断和治疗TA-TMA造成了困难。

【治疗】 治疗原则：早期治疗，综合治疗，个体化治疗。