2026年5月1日，国务院《生物医学新技术临床研究和转化应用管理条例》（818号令）正式施行。近日，干细胞移植科郑杰主任医师牵头的“人胚干细胞来源的间充质基质细胞治疗儿童急性移植物抗宿主病的有效性和安全性”项目，成功通过国家卫生健康委员会备案，成为北京儿童医院首个依新规获批的生物医学新技术干细胞临床研究项目。这标志着北京儿童医院细胞治疗技术正式步入规范化、标准化的临床研究新阶段，也让无数造血干细胞移植患儿期盼的创新治疗，正从实验室走向临床。

图1 备案成功截图

急性移植物抗宿主病（aGVHD）是异基因造血干细胞移植后最常见的严重并发症之一，由供者来源细胞攻击受者组织器官所致，可累及皮肤、消化道和肝脏，直接造成多器官功能损害。儿童aGVHD的临床负担尤为突出。目前，糖皮质激素仍是aGVHD的一线标准治疗，但约50%的患儿会发展为激素难治性aGVHD（SR-aGVHD），这类患者的2年总生存率仅为25%-43%，大量患儿面临致残甚至致死的结局，给家庭和社会带来沉重负担，是儿童造血干细胞移植领域长期面临的迫切临床需求。

针对这一核心临床痛点，干细胞移植科团队深耕干细胞再生医学前沿赛道，依托成熟的多能干细胞技术体系，精准布局儿童SR-aGVHD细胞修复领域，拟开展一项人胚干细胞来源的间充质基质细胞治疗激素难治性儿童急性移植物抗宿主病的临床研究，为攻克这一难治困境提供突破性解决方案。

本研究所用间充质基质细胞是北京儿童医院与泽辉生物合作，来源于人胚干细胞定向分化，其免疫调节与组织修复功能与骨髓来源或脐血来源的间充质基质细胞一致。其核心差异化优势在于：基于人胚干细胞这一均一化的起始细胞来源，不同批次间生物性能高度一致，从源头上克服了传统组织来源间充质基质细胞因供者个体差异和扩增工艺波动所致的批间质量不均问题，为临床治疗效应的稳定性提供了关键保障。我们期待通过这一新型细胞治疗技术，为激素难治性儿童急性移植物抗宿主病患者提供更安全、更可及的治疗选择。

图2 技术机制图

北京儿童医院作为国家儿童医学中心，拥有完善的GCP机构与伦理体系、信息化全流程管理平台、丰富的儿科临床研究经验以及成熟的急救与安全保障体系。自2025年以来，医院全力推进生物医学新技术临床研究筹备工作。由临床研究中心牵头，联合细胞与基因治疗研究室共同建立生物医学新技术质量管理体系，制定相关制度及标准操作规程，为生物医学新技术项目的成功备案提供了重要支撑。

北京儿童医院将以此次项目成功备案为契机，严格落实国家相关规定，坚持科学严谨、规范可控、安全优先的原则，做好项目全流程管理，切实保障试验参与者权益。同时，充分发挥国家儿童医学中心的辐射引领作用，持续推动更多合规的生物医学新技术临床研究项目落地转化，以前沿医学技术护佑儿童健康。