为进一步推动儿童血友病诊疗创新发展，加强临床实践与国际前沿研究的交流互鉴，6月4日上午，北京儿童医院血友病综合管理多学科团队与来自国际血液学及罕见出血性疾病领域的专家团队，围绕血友病非因子治疗开展专题学术交流。北京儿童医院副院长贾晨光，血液病科主任吴润晖，儿研所细胞与基因治疗研究室研究员陈振萍，药学部副主任药师成晓玲，检验中心副主任技师李刚等血友病综合管理多学科团队骨干成员参会。英国伦敦玛丽女王大学（QMUL）出凝血学教授、巴茨健康中心（Barts Health）血友病中心原主任John Pasi，皇家伦敦医院血友病中心原主任、英国血友病中心医生组织（UKHCDO）抑制物工作组原主席Dan Hart，以及来自德国的血友病非因子治疗研究专家Michaela Lehle等国际专家参加交流。

会议伊始，贾晨光致欢迎辞，对国际专家团队的到访表示欢迎，并介绍了北京儿童医院在儿童血液病诊疗、科研创新及多学科协作体系建设方面的工作基础。他表示，血友病作为需长期规范管理的罕见出血性疾病，治疗模式正随着非因子治疗等创新手段的发展不断更新。希望通过此次交流，进一步加强国际前沿研究与中国儿童血友病真实世界诊疗经验的衔接，共同探索更适合儿童患者的个体化治疗路径。

随后，双方围绕血友病非因子治疗相关研究进展展开专题分享与讨论。国际专家结合领域前沿，介绍了新型非因子治疗策略的作用机制、研究设计思路及临床研究进展，并围绕研究终点设置、疗效评价、安全性监测和儿童人群研究要点等内容进行了系统阐述。与会专家结合儿童血友病诊疗特点，就相关研究在真实世界中的评价方法和规范化实施路径进行了深入交流。

在临床经验分享环节，北京儿童医院血友病团队结合长期随访与综合管理实践，介绍了儿童血友病患者在非因子治疗背景下的真实世界管理经验，并重点分享了抑制物阳性血友病A患者的单中心数据分析结果。同时，团队围绕中国儿童血友病A患者个体化治疗中的药代/药效学特征、实验室监测及药学支持经验进行了交流，展示了医院在血友病规范化诊疗、个体化用药和多学科管理方面的探索成果。

互动讨论阶段，与会专家围绕血友病非因子治疗的临床定位、儿童患者长期管理、抑制物患者治疗策略、真实世界证据积累及未来学术合作方向进行了充分讨论。大家认为，国际前沿研究与高质量临床数据相结合，有助于进一步优化儿童血友病治疗策略，提升患者长期管理质量。

会议最后，吴润晖与John Pasi共同作总结发言。双方表示，本次交流不仅促进了国际研究进展与中国临床实践经验的深度对接，也为后续在临床研究、数据共享、规范化管理及学术合作等方面奠定了良好基础。

未来，北京儿童医院血友病综合管理团队将继续坚持以患儿为中心，深化多学科协作与国际学术交流，以科研创新驱动诊疗进步，为推动我国儿童血友病诊疗事业高质量发展贡献力量。

血液病科