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吴润晖教授团队这项研究获《Res Pract Thromb Haemost》杂志年度最佳文章
2022-07-26 15:47:40 来源:血液二科 浏览次数:

国家儿童医学中心北京儿童医院血液二科吴润晖教授团队在美国血栓和止血领域专业期刊《Research and Practice in Thrombosis and Haemostasis(RPTH)》发表题为“小剂量免疫耐受诱导及联合免疫抑制策略清除伴不良预后因素的中国血友病A患儿抑制物(Low-dose immune tolerance induction alone or with immunosuppressants according to prognostic risk factors in Chinese children with hemophilia A inhibitors)”的研究论文获评该杂志2021年最佳文章,并于近日在英国伦敦举办的第30届世界血栓与止血大会上授予该文章第一作者、北京儿童医院血液二科青年医师李泽坤“2022 Editor’s Award”荣誉称号。该研究有力证明了,针对血友病A抑制物患儿,“小剂量免疫诱导(ITI)策略”疗效可靠,且长期诱导成功率与大剂量ITI相似,并已成功为国内300余名血友病患儿提供治疗。

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血友病A是一种罕见的遗传性出血性疾病,该疾病因缺乏完整功能性凝血因子VIII(FVIII),血液不能正常凝固,表现为频繁的自发或创伤后关节出血、关节病变,严重者出现颅内、内脏出血危及生命,进而严重影响血友病患者的寿命和生活质量。目前国际公认血友病A患者需要通过预防治疗减少出血发生,应用最普遍的FVIII替代治疗实现了止血和预防出血,然而在FVIII替代治疗下,30%的患儿在前50个暴露日内产生针对FVIII的中和性抗体(抑制物),导致替代治疗无效、止血困难、致死致残率高。抑制产生是健康血友病患者的主要威胁。此时,免疫耐受诱导(ITI)是唯一有效清除抑制物的方案,但该方案在中国的应用存在一定局限性。首先,抑制物患儿中近七成表现为高滴度,清除难度大。第二,中大剂量的ITI治疗是国际推荐方案,但治疗耗时长、花费高,在发展中国家无法普遍适用,同时单纯小剂量方案对高滴度抑制物的清除效果有限。由此可鉴,抑制物清除成为我国血友病A治疗的一大难点。

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在此背景下,吴润晖教授团队基于多年对血友病的临床治疗、机制研究的探索与积累,提出了适应我国发展国情且切实可行的“小剂量ITI策略”。该研究表明,小剂量ITI及联合免疫抑制方案疗效可靠,抑制物清除成功率70%,达到了国际大/中剂量方案相当的疗效。同时,该小剂量ITI策略可显著减少出血、提高生活质量,节约74%-90%的医疗花费。

该治疗策略实现了抑制物治疗的有效性、安全性和经济效益的突破和创新,破解了抑制物患儿“治疗难、治疗贵、高并发症率、高死亡率”的难题,填补国内空白。同时该策略挑战了既往国际社会对于伴有不良因素的高滴度FVIII抑制物,只有以大剂量ITI为基础的方案才能成功清除的传统观念,为抑制物治疗最佳方案的探索,及降低全球医疗卫生资源支出提供有力证据。

目前,依托国家卫健委罕见病联盟三级诊疗平台、血友病综合管理中心、全国儿童罕见遗传性出血性疾病疑难病人转诊体系,研究成果已推广于全国,提升了我国血友病诊治水平,解决了罕见病患者急难愁盼问题,守护了患儿健康福祉。

血液二科


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