10月23至25日，第十五届全国血友病大会召开，作为大会分会场之一的“儿科血友病工作组专题会议”于10月25日举行。专题会议以“血管性血友病（VWD）与非因子治疗”为主题，由中国血友病协作组（HTCCNC）、《中华血液学杂志》杂志社、天津市血液与再生医学学会、北京儿童医院血液病科共同主办，汇聚全国儿童血液病领域专家、临床医师及科研工作者，参会人数约130人。与大会其他板块相比，儿科专场立足“儿童视角——儿童不是成人的缩小版”，重点聚焦非因子治疗在儿科如何落地、VWD在儿童中如何精准分型、实验室监测如何跟上新型疗法三大核心议题。

会议开幕式上，中国血友病协作组组长杨仁池首先致辞。他对儿科血友病工作组的工作给予肯定，并强调加强学术交流、推动儿童出血性疾病规范化诊疗的重要意义。

随后，儿科血友病工作组组长、北京儿童医院血液病科主任吴润晖教辞，并代表工作组作年度工作总结报告，系统回顾过去一年工作组在学术交流、指南共识制定与推广、规范化诊疗培训、多中心协作及患者管理等方面的工作进展，对下一阶段重点任务作出部署。开幕式后，与会专家集体合影。

年度工作总结报告之后，会议进入学术报告与讨论环节。这一环节最突出的特点是“报告即讨论、议题即热点”：前5个议题报告后均设置了充分讨论，会场气氛热烈，提问不断。在非因子治疗板块，成都市妇女儿童中心医院儿童血液肿瘤科主任周敏围绕马塔西单抗儿童血友病应用数据及其在中国儿童血友病中的应用前景作报告；山西省儿童医院血液科主任程艳丽介绍双特异性单抗的研发进程及其在儿童血友病中的应用；浙江大学医学院附属儿童医院血液科副主任徐卫群从首个siRNA技术的抗凝血酶抑制剂谈起，介绍再平衡药物在临床中的应用。三类非因子治疗同台亮相，迅速点燃讨论。与会专家围绕作用机制、适用年龄、给药方案、疗效与安全性证据、凝血因子与非因子治疗之间的转换、实验室监测、突破性出血管理及长期随访等问题展开深入探讨，既有对临床研究数据的辨析，也有对真实世界经验的分享，把“非因子治疗在儿童中怎么用、什么时候用、如何监测”这一核心问题推向纵深。讨论还自然延伸到血友病A与B抑制物的处理及治疗选择、儿童围手术期管理、学龄期青少年关节保护、血友病MDT诊疗模式推进以及血友病患儿个体化治疗等临床问题，紧扣儿科实际，不回避难点，既有策略层面的争鸣，也有操作层面的建议。

随后，吴润晖主任对儿童血管性血友病诊疗新进展进行介绍，为儿童VWD的诊断、分型及临床管理提供重要参考；儿研所细胞与基因治疗研究室主任陈振萍围绕血友病新型疗法的实验室监测与现今挑战作专题报告，直面新型药物时代实验室检测“跟得上、判得准”的现实难题。这两个报告同样引发热烈讨论，体现出儿科专场对“指南落地”和“检测支撑”的高度关注。

在实验室检测与临床病例交流环节，上海交通大学附属瑞金医院检验科主任医师丁秋兰围绕血管性血友病实验室诊断的挑战作专题报告；成都市妇女儿童中心医院儿童血液肿瘤科副主任医师徐倩、河南省儿童医院血液病科主治医师王利娟、北京儿童医院血友病综合管理团队医师王彩贞等分别分享单中心儿童血管性血友病临床分析、特殊类型2B型血管性血友病诊治及VWF杂合突变相关病例。病例既有典型表现，也有“迷雾追踪”式的诊断曲折，生动展示了不同类型VWD在临床表现、实验室特征及诊断思路上的复杂性，进一步促进了临床与实验室之间的交流协作，也为儿童VWD的长期管理提供了有益思路。

本次会议内容丰富、重点突出，既有前沿研究的“高度”，也有临床实践的“温度”，更体现出儿科血友病工作组的“辨识度”：以儿童为坐标，以非因子治疗和VWD为两翼，以指南、检测和病例为支撑，把学术报告与热烈讨论紧密结合。会议最后，吴润晖主任作会议总结。

会议的成功举办为全国儿童血液病领域专家搭建了良好的学术交流平台，有助于促进新理念、新技术及新型治疗策略在临床实践中的合理应用，推动我国儿童血友病及血管性血友病诊疗水平持续提升。

血液病科