2018年，一部《我不是药神》口碑爆棚，感动了无数人的同时，随之也揭开了“靶向药”这一“特效药”的神秘面纱。

什么是靶向药?

一般来讲，以肿瘤细胞特异的标识(可能是肿瘤细胞的一个蛋白分子或一个基因片段)为靶点来设计相应的药物，药物进入人体后有选择性地与该致癌位点结合而后发生作用，造成肿瘤细胞的特异性死亡，这种药物即为靶向药物。

打个比方，白血病细胞，包括其他肿瘤细胞的生长都需要一个原动力，就像汽车的发动都需要一个发动机，而靶向药正是以这个发动机为靶点进行精准打击，关闭它的发动机，从而达到抗癌的作用。

《我不是药神》中讲述的“格列宁”即“伊马替尼”这一药物，就是针对“慢性粒细胞白血病”这种疾病的一种靶向药。慢性粒细胞白血病几乎都具有一种异常BCR-ABL1融合基因，使得调控细胞增殖的一种激酶呈现出激活状态(致癌状态)，从而导致细胞不停地增殖发生白血病。而伊马替尼靶向的正是这种激酶，使它由活性致癌状态转变为“封闭”失活的非致癌状态，从而达到抑制白细胞细胞增殖、治疗白血病的作用。

治疗儿童白血病的靶向药有哪些?

既往大多数靶向治疗药物的使用前提是基因检测，但现在越来越多靶向药的“靶点”可能是致病机制中某一环节发挥作用的某个蛋白，如抗凋亡蛋白、细胞因子等。

儿童白血病治疗中常用的靶向药包括：(1)贝林妥欧单抗(Blinatumomab)：靶向CD19的抗体(B细胞表面抗体)，针对急性B淋巴细胞白血病患儿;(2)吉妥珠单抗(Gemtuzumab ozogamicin)：其靶点为CD33，用于新诊断CD33阳性成人AML患者治疗、2岁以上复发性和难治性AML患者的治疗。(3)维奈克拉(Venetoclax)：其靶点为白血病细胞的抗凋亡蛋白(BCL-2)，靶向BCL-2可诱导白血病细胞凋亡增加，从而达到治疗作用，目前已广泛应用于白血病治疗。(4)米哚妥林(Midostaurin)：能抑制FLT3与KIT等在细胞生长过程中的多种关键酶，干扰癌细胞生长与增殖，被FDA批准用于与化疗联合使用治疗FLT3阳性的AML初治患者。(5)吉列替尼(Gilteritinib)：是口服的FLT3抑制剂，具有抗 FLT3-ITD 和 FLT3-TKD 活性。该药在FLT3阳性的复发/难治急性髓系白血病患者有效。

靶向药是“特效药”吗?人人都适合用靶向药吗?

不是所有类型的白血病都有靶向药。靶向药物治疗虽然具有较强的特异性、针对性和有效性，但靶向药也并不能阻止部分病人的复发，有些靶向药物使用一段时间后可能会出现耐药。而针对靶向药物耐药性治疗，有的已研制出新的靶向治疗，有的则需要依赖化疗等传统的治疗手段。